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Tratamiento para la Leucodistrofia

Todas las leucodistrofias son tratables.

A pesar de que no tienen cura, las leucodistrofias son enfermedades tratables en forma uniforme. Típicamente el primer paso para el tratamiento consiste en identificar y priorizar una variedad compleja de síntomas. Los objetivos del tratamiento deben ser diseñados para incrementar tanto la duración como la calidad de vida. Esto se puede lograr mediante la aplicación criteriosa de estrategias de cuidados agudos, crónicos y preventivos combinados con el seguimiento multidisciplinario de los retos prácticos y personales que deben enfrentar los pacientes, las familias y los cuidadores. Para mejorar y prolongar la vida de los pacientes con leucodistrofia de manera exitosa, las próximas investigaciones deberán involucrar a los pacientes, familias, investigadores y grupos de apoyo para definir, priorizar y avanzar en las estrategias de atención.

Consultá con el médico acerca del mejor plan de tratamiento para el afectado.

Las opciones de tratamiento incluyen:

Control de los Síntomas

Según el tipo de leucodistrofia y los síntomas, el tratamiento puede incluir:

• Medicamentos
• Fisioterapia, ocupacional y/o del habla
• Programas nutricionales
• Educación
• Programas recreativos

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Trasplante de Médula Ósea

En unas cuantas de las leucodistrofias, el trasplante de médula ósea podría ayudar a detener el avance de la enfermedad, por ej en la Leucodistrofia de Krabbe, Leucodistrofia Metacromática, Adrenoleucodistrofia.

Terapia de Reemplazo de Enzimas

El reemplazo de la enzima anormal o ausente está siendo explorado para tratar algunas de las leucodistrofias. Se está investigando en esta área. Hablá con el médico para averiguar qué tratamientos pueden ser adecuados para el afectado.

Avances en investigación:

•  Paper Terápia Génica (Dr. Aubourg)
•  Terapia Génica a través de las células de Schwann por la inyección de un producto vectorial en el nervio ciático para la regeneración de los nervios periféricos
•  La identificación del gen POLR3A como el gen responsable de las leucodistrofias hipomielinizantes TACH, LO y el síndrome 4H

Ensayos y nuevas terapias:

•  Ensayo de Terapia génica intracerebral para niños con Leucodistrofia Metacromática de inicio temprano (TG-MLD)
• Ensayo terapéutico de Terapia Génica de las células hematopoyéticas con un vector lentiviral para la ALD
•  Lanzamiento de un ensayo clínico para pacientes adultos con AMN
• Ensayo para PMD
•  Ensayo Clínico de Terapia Génica como tratamiento para la Leucodistrofia Metacromática
•  Terapia de reemplazo enzimático por via intratecal en niños con Leucodistrofia Metacromática
•  Ensayo clínico en adrenomieloneuropatía (AMN) validación de biomarcadores de estrés oxidativo, eficacia y tolerancia de la combinación de antioxidantes n-acetilcisteína, ácido lipoico y vitamina E.