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Tratamiento para las Leucodistrofias

Todas las leucodistrofias son tratables. Esta es la principal premisa.

A pesar de que no tienen cura, las leucodistrofias son enfermedades tratables en forma uniforme. Típicamente el primer paso para el tratamiento consiste en identificar y priorizar una variedad compleja de síntomas. Los objetivos del tratamiento deben ser diseñados para incrementar tanto la duración como la calidad de vida. Esto se puede lograr mediante la aplicación criteriosa de estrategias de cuidados agudos, crónicos y preventivos combinados con el seguimiento multidisciplinario de los retos prácticos y personales que deben enfrentar los pacientes, las familias y los cuidadores. Para mejorar y prolongar la vida de los pacientes con leucodistrofia de manera exitosa, las próximas investigaciones deberán involucrar a los pacientes, familias, investigadores y grupos de apoyo para definir, priorizar y avanzar en las estrategias de atención.

Consultá con el médico acerca del mejor plan de tratamiento para el afectado.

Las opciones de tratamiento incluyen:

Control de los Síntomas

Según el tipo de leucodistrofia y los síntomas, el tratamiento puede incluir:

• Medicamentos
• Fisioterapia, ocupacional y/o del habla
• Programas nutricionales
• Educación
• Programas recreativos

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Trasplante de Médula Ósea

En unas cuantas de las leucodistrofias, el trasplante de médula ósea podría ayudar a detener el avance de la enfermedad, por ej en la Leucodistrofia de Krabbe, Leucodistrofia Metacromática, Adrenoleucodistrofia.

Terapia de Reemplazo de Enzimas

El reemplazo de la enzima anormal o ausente está siendo explorado para tratar algunas de las leucodistrofias. Se está investigando en esta área. Hablá con el médico para averiguar qué tratamientos pueden ser adecuados para el afectado.

Terapia Génica

El objetivo es corregir el error genético que causa la enfermedad.  En estos momentos se encuentran en desarrollo como ensayo clínico la Terapia Génica para ALD y la Terapia Génica para MLD.

Nuevos enfoques de investigación 

Hablando de tratamientos, dejando aparte el trasplante de médula ósea, tratamiento muy complejo y riesgoso,  posible únicamente en niños con muy pocos síntomas y con determinadas leucodistrofias (ALD, MLD y Krabbe), al día de hoy no existe un tratamiento capaz de curar o al menos ralentizar la progresión de estas enfermedades.

Pero a partir de ahora y a partir de los últimos avances científicos, se pueden considerar pistas terapéuticas, es decir,tratamientos que aunque aún se consideran experimentales,  prometen buenos resultados. 

Podemos distinguir tres grandes enfoques en estos nuevos tratamientos:

En primer lugar, el tratamiento génico (conocido como Terapia Génica), que todavía se aplica a pocas enfermedades (adrenoleucodistrofia, leucodistrofia metacromática y leucodistrofia de Krabbe), aunque las técnicas son cada vez más diversificadas y prometen abrirse a otros tipos de leucodistrofias.  Su objetivo es modificar el error genético que causa la enfermedad.

En segundo lugar, el tratamiento celular, donde el objetivo es tratar únicamente las células o tejidos implicados en la aparición de las células gliales del cerebro. Se evalúan en laboratorio diversas estrategias en animales con mucha esperanza: el tratamiento celular permitiría aportar células capaces de fabricar mielina –o estimular su fabricación- en los lugares que carezcan de ella. Se trata de un gran desafío, pero que aún parece especialmente interesante en el plano experimental.

Y por último, el enfoque farmacológico, que podría impedir las consecuencias de la enfermedad.  Se trata de aportar moléculas que protegerían al cerebro del estrés y le ayudarían a encontrar suficiente energía. Las investigaciones son especialmente numerosas en este ámbito dado que todas las enfermedades neurodegenerativas podrían beneficiarse (esclerosis en placas, enfermedad de Alzheimer y Parkinson…). Por otra parte, ya se utilizan algunos regímenes y cócteles de antioxidantes específicos (tal es el caso de la adrenomieloneuropatía). Estos nuevos medicamentos serán muy importantes en los próximos diez años.

 Las áreas de investigación se están moviendo en varias direcciones:

  • La identificación del gen responsable de la leucodistrofias indeterminadas y la elucidación de los mecanismos moleculares y celulares implicados.
  • La reparación de destrucción de la mielina.
  • La terapia génica para reemplazar genes defectuosos.
  • La terapia celular para el trasplante de médula ósea.
  • La terapia celular basada en nuevas líneas de células productoras de mielina.

Ensayos y nuevas terapias:

•  Ensayo de Terapia génica intracerebral para niños con Leucodistrofia Metacromática de inicio temprano (TG-MLD)
• Ensayo terapéutico de Terapia Génica de las células hematopoyéticas con un vector lentiviral para la ALD
•  Lanzamiento de un ensayo clínico para pacientes adultos con AMN
• Ensayo para PMD
•  Ensayo Clínico de Terapia Génica como tratamiento para la Leucodistrofia Metacromática
•  Terapia de reemplazo enzimático por via intratecal en niños con Leucodistrofia Metacromática
•  Ensayo clínico en adrenomieloneuropatía (AMN) validación de biomarcadores de estrés oxidativo, eficacia y tolerancia de la combinación de antioxidantes n-acetilcisteína, ácido lipoico y vitamina E.

Para más detalles ir a la solapa de Avances Científicos.